Ученые использовали генную терапию, чтобы замедлить развитие спастической параплегии типа 50 (SPG50), и этот метод показал свою эффективность.
Канадская исследовательская группа SickKids провела данное исследование. Первая попытка индивидуальной генной терапии была сделана в марте 2022 года, и с тех пор врачи внимательно отслеживали её влияние на пациента.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Medicine. Известно, что спастическая параплегия типа 50 приводит к задержкам в развитии, проблемам с речью, судорогам и прогрессирующему параличу конечностей.
Читать на cursorinfo.co.il