Стоимость такого препарата превышает 2 миллиона долларов. Марианне диагностировали спинальную мышечную атрофию (СМА) 2 типа — это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее двигательные нейроны спинного мозга и приводит к нарастающей мышечной слабости.Заболевание носит прогрессирующий характер, слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотания и дыхания, но интеллект больных СМА абсолютно сохранен.
Чтобы остановить болезнь несколько лет назад генетики создали препарат, одна спасительная инъекция заменяет отсутствует ген и человек начинает жить обычной жизнью.
Читать на tsn.ua