Ученые обнаружили способ борьбы с неизлечимой наследственной слепотой

Помочь в борьбе с наследственной слепотой, которая приводит к возникновению неизлечимого заболевания, может замена генов с мутациями BEST1.Болезнь Беста, которую также называют вителиформной макулярной дистрофией, – наследственное заболевание, способное за несколько десятков лет привести к слепоте.

Ученые выяснили, что провокатором в данном случае могут выступить более 200 мутаций в гене BEST1.Экспериментируя со стволовыми клетками пациентов, у которых были эти мутации, ученые смогли исправить ситуацию.

Неправильные копии генов они смогли подавить, заменив функциональными вариантами. Однако устранить удалось не все мутации, но при использовании инструмента для редактирования генов CRISPR-Cas9, специалисты смогли добиться нужного