Исследователи полагают, что новая технология поможет в излечении изнурительного генетического заболевания. Синдром Ушера типа 1F является редким изнурительным генетическим заболеванием, которое характеризуется глухотой, нарушением равновесия и постепенным ухудшением зрения.
Ученые разработали "мини-генную" терапию и уже опробовали ее на мышах, пишет SciTechDaily. Новое исследование представляет собой совместную работу ученых из Гарвардской медицинской школы, Массачусетского университета глаз и ушей и Университета штата Огайо, и исследователи полагают, что им удалось сделать первый шаг к созданию генной терапии синдрома Ушера типа 1F.
В ходе исследования они по сути разработали "мини-ген", проще говоря, укороченную версию гена, который используется для замены гена, мутировавшего в Usher 1F.
Читать на focus.ua