Печальные СМАйлики. Почему государство бросило на произвол судьбы детей с нервно-мышечным заболеванием?" пишет журналистка 112.ua Ирина Шостак.В 2019 году фармацевтическая корпорация Novartis представила миру самый дорогой в истории человечества препарат "Золгенсма" (цена варьируется в зависимости от страны – 2,1-2,3 млн долларов).
Он исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий СМА, и тем самым лечит болезнь.Препарат вводится лишь раз, после чего ребенок идет на поправку.
И применение "Золгенсма" содержит свои условия и риски: от ограниченной группы детей, которым можно вводить препарат (возраст – до 2 лет, вес – 13,5 кг) к продолжительности и действительной эффективности.
Читать на newsone.ua