Медики в рамках клинического испытания впервые опробовали метод CRISPR/Cas9 iv vivo для лечения врожденного амавроза Лебера (LCA10).
Это заболевание считается лидирующей причиной слепоты у детей и в настоящий момент не имеет продуктивных способов лечения, сообщает Метод CRISPR/Cas9 предполагает ввод компонентов системы редактирования генома вместе с элементами вируса в глаз возле фоторецепторных клеток.
Читать на nation-news.ru