В мире, кроме болезней, которые встречаются часто, есть или такие,. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый в США препарат генной терапии с использованием метода редактирования генов CRISPR.
Препарат используется для лечения серповидноклеточной анемии его одобрение является прорывом в медицине и подходе к этому редкому заболеванию, считают эксперты.
Разработанная компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, терапия, получившая название Casgevy, предусматривает забор стволовых клеток из крови пациента, которые затем генетически модифицируются с помощью технологии CRISPR и вводятся обратно в организм пациента.
Читать на fakty.ua