Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) планирует до конца года подать заявку на одобрение своей генной терапии.Ранее эта терапия получала позитивные оценки от регулятора в США, потому разрешение может быть получено даже раньше стандартных сроков.Ведущим кандидатом CRISPR Therapeutics является генная терапия exa-cel (ранее CTX001), которая призвана помочь пациентам с трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и серповидно-клеточной анемией (SCD).Партнером CRISPR Therapeutics в этих разработках является фармацевтический гигант Vertex Pharmaceuticals.
Читать на smartmoney.one