В пятницу, 24 мая, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генной терапии под названием Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей.
В пресс-релизе производитель лекарства, компании AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis, сообщается, что единственная инфузия препарата обойдется в 2,1 млн.
долларов. Подобная цена превращает Zolgensma в самое дорогое лекарство в мире. Лекарство под названием Zolgensma, — это однократное средство против мышечной атрофии позвоночника, болезни, истощающей мышцы, и главной генетической причины детской смертности, которая поражает одного из 11 000 новорожденных.
Читать на detaly.co.il