Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это наследственное генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга.
Единственный препарат, который лечит поломанный ген, – «Золгенсма» – стоит более 150 млн руб. Он доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов.
Это лекарство не только останавливает развитие болезни, но и помогает улучшить общее состояние.Средства на спасительный препарат собирали больше года.
Читать на nakanune.ru