Специалисты московской лаборатории редактирования генома «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова» с помощью генной инженерии исправили мутацию в гене CFTR, которая приводит к развитию муковисцидоза, пишет «Медвестник».
Издание отмечает, что к заболеванию приводят около 200 способов мутации гена CFTR. Российские генетики экспериментировали над мутацией F508del, которая наиболее распространена в Европе.
В результате им удалось путем геномного редактирования исправить мутацию в 5% клеток пациентов с муковисцидозом. Для излечения болезни необходимо исправить мутацию в 10–15% клеток легких пациента.Ученые редактировали геном с помощью редактора CRISPR/Cas9, который работает по принципу «молекулярных ножниц» — его
Читать на polit.ru